Nos últimos anos, dados do mundo real (RWD) e evidências do mundo real (RWE) têm ganhado força nas ciências da vida, na pesquisa e desenvolvimento (P&D) e na saúde. Essa tração faz sentido e é boa para todos nós. RWE é onde identificamos avanços significativos no atendimento, apoiados por dados do mundo real [do paciente] (RWD) em vez de depender apenas de descobertas de ambientes controlados, como ensaios clínicos. O maior foco em RWD e RWE significa uma mudança na forma como as ciências da vida e as comunidades médicas pensam sobre a utilização de dados para tomar decisões informadas, a fim de melhorar os resultados e experiências dos pacientes. O desafio reside em desbloquear o valor de RWD/RWE, preservando ao mesmo tempo a privacidade dos dados e cumprindo as regulamentações de segurança.
Nesta postagem, examinaremos RWD/RWE através das lentes dos casos de uso de saúde e ciências da vida e seu potencial de valor. Fique ligado para um artigo de acompanhamento no qual discutiremos como a Globant e a Duality Technologies se unem para romper o status quo e apoiar os clientes com soluções RWE que agilizam o uso e maximizam o valor do RWD.
RWD/RWE em P&D – Avanços Médicos
Dados do mundo real (RWD) referem-se a dados – rotineiramente coletados de várias fontes fora dos ensaios clínicos tradicionais – que descrevem o estado de saúde do paciente e a prestação de cuidados de saúde. Exemplos de fontes de RWD incluem registos de saúde eletrônicos (EHR) utilizados e de propriedade de prestadores de cuidados, atividades de reclamações e faturação, dados de prescrição, dados de vestíveis e dados recolhidos através de pesquisas de pacientes ou outros métodos gerados por pacientes. Ao contrário dos dados recolhidos durante ensaios clínicos randomizados (ECR), o RWD reflete cenários da vida real, abrangendo uma demografia mais ampla de pacientes e ambientes, tornando-o inerentemente mais diversificado e robusto do que os dados de ECR. Evidência do mundo real (RWE) refere-se à evidência derivada da análise de RWD. A RWE pode oferecer insights diferentes – e mais representativos – sobre a eficácia de um produto (medicamento ou dispositivo médico), efeitos colaterais, comparações de uso e muito mais.
Exemplos de áreas de P&D em ciências da vida onde RWD/RWE tiveram um impacto transformador incluem descoberta de medicamentos, otimização do desenho de estudos, identificação e recrutamento de pacientes em ensaios clínicos e geração de evidências para aprovação regulatória.
Descoberta de medicamentos
A RWD/RWE pode acelerar a descoberta de novos medicamentos ou tratamentos de várias maneiras. As informações sobre a prevalência e a progressão das doenças e o impacto das doenças no mundo real podem ajudar a identificar lacunas nos cuidados e áreas de necessidades médicas não satisfeitas, informando decisões estratégicas sobre onde concentrar os esforços de descoberta de medicamentos. A RWD pode orientar o desenvolvimento de novos alvos terapêuticos, revelando padrões na progressão da doença, associações genéticas e respostas ao tratamento. A RWD pode fornecer informações valiosas sobre a correlação entre biomarcadores e resultados clínicos em ambientes do mundo real, facilitando a descoberta e validação de novos biomarcadores. Além disso, quando um medicamento está no mercado, o RWD ajuda a identificar usos off-label ou novas indicações para medicamentos existentes, permitindo às empresas explorar novas áreas terapêuticas sem começar do zero.
Otimização do Desenho de Estudos
O desenho de estudos baseado em dados pode aumentar significativamente a probabilidade de sucesso dos ensaios clínicos e reduzir os prazos dos ensaios clínicos. A RWD pode ajudar a estimar com mais precisão o tamanho da amostra necessária para um ensaio, garantindo que o ensaio tenha poder suficiente para detectar diferenças clinicamente significativas. Quando os tradicionais ensaios clínicos randomizados (ECR) não são viáveis (por exemplo, devido a uma pequena população de pacientes em doenças raras) ou não são éticos (por exemplo, em ensaios oncológicos), o RWD pode ser usado como um grupo comparador (controle externo) em vez de um grupo separado de pacientes que recebem um placebo ou tratamento padrão. Ao analisar o RWD, os pesquisadores também podem determinar quais subgrupos de pacientes são mais relevantes para um estudo e garantir que os critérios não excluam inadvertidamente porções significativas da população-alvo. Isso pode resultar em uma amostra de pacientes mais representativa, tornando os resultados dos ensaios mais generalizáveis. Finalmente, com a RWD, é possível identificar quais resultados são mais importantes para os pacientes em ambientes do mundo real. Embora um ensaio clínico possa tradicionalmente concentrar-se em resultados clínicos primários, a RWD pode ajudar a identificar resultados secundários relevantes, como medidas de qualidade de vida ou resultados notificados pelos pacientes, que podem ser fundamentais no processo de aprovação e adoção de medicamentos.
Identificação e recrutamento de pacientes em ensaios clínicos
RWD/RWE desempenharam um papel significativo no recrutamento de participantes em ensaios clínicos. Os registros eletrônicos de saúde (EHRs) e os bancos de dados de saúde permitem uma identificação mais precisa de potenciais participantes do ensaio. Ao analisar esses dados, os investigadores podem identificar populações de pacientes que se enquadram nos critérios exatos para um determinado ensaio clínico, reduzindo o tempo e os recursos normalmente gastos no recrutamento. Isso pode informar decisões sobre onde os ensaios devem ser localizados ou quais locais clínicos podem ter maior probabilidade de encontrar a população de pacientes necessária. É importante observar que as análises de RWD devem ser feitas com o máximo cuidado para proteger a privacidade do paciente e que normalmente levam à identificação de centros clínicos ou profissionais de saúde (HCPs) que têm pacientes qualificados sob seus cuidados. A ajuda do profissional de saúde ainda deve ser solicitada para encontrar os indivíduos que atendem aos critérios de elegibilidade e recrutá-los para um estudo.
Geração de evidências para aprovação regulatória
Embora os ECR sejam o padrão-ouro para a aprovação de novos medicamentos, muitas vezes envolvem populações de pacientes estritamente definidas sob condições controladas. A RWD, derivada de populações mais amplas na prática clínica de rotina, pode fornecer evidências suplementares sobre o desempenho do medicamento nessas diversas circunstâncias do mundo real. Organismos reguladores como a FDA e a EMA reconheceram o valor da RWD no fornecimento de uma compreensão mais abrangente do perfil de segurança e eficácia de um medicamento em ambientes do mundo real. Isso é particularmente importante na vigilância e farmacovigilância pós-comercialização, onde a RWD pode identificar eventos adversos raros ou problemas de segurança a longo prazo não evidentes nos ensaios iniciais. Além disso, a RWD pode demonstrar eficácia comparativa, informar avaliações de tecnologias de saúde e satisfazer requisitos específicos de estudos pós-aprovação.
RWD/RWE na área da saúde – Como melhorar os resultados dos pacientes
A importância da RWD para a indústria das ciências da vida une fases tradicionalmente distintas e por vezes isoladas da cadeia de valor: P&D e prestação de cuidados de saúde. A estratificação dos pacientes, a detecção de resultados de longo prazo e eventos adversos, a eficácia comparativa dos tratamentos, bem como a economia da saúde e a pesquisa de resultados (HEOR), todos podem impactar a prestação de cuidados de saúde e os resultados dos pacientes, ao mesmo tempo em que mantêm o potencial para informar ainda mais a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos, e para ajudar a determinar o valor do tratamento a longo prazo.
Estratificação de Pacientes e Medicina de Precisão
A RWD ajuda a estratificar os pacientes em subgrupos mais específicos com base em vários fatores, como variantes genéticas, comorbidades, medicamentos concomitantes, estilo de vida e progressão da doença. Essa estratificação permite abordagens de tratamento mais personalizadas, melhorando a precisão do atendimento e potencialmente levando a melhores resultados para os pacientes. Também apoia o desenvolvimento e a utilização de terapias direcionadas na medicina de precisão, onde os tratamentos são adaptados a pacientes individuais ou a subgrupos de pacientes com características semelhantes. É claro que os requisitos de privacidade de dados complicam os esforços para criar eficazmente tais segmentações, uma vez que os métodos comuns de cumprimento da conformidade envolvem frequentemente a remoção de pontos de dados importantes. Discutiremos melhores soluções no próximo post.
Resultados de longo prazo e eventos adversos
A RWD permite detectar resultados de tratamento a longo prazo e eventos adversos raros ou tardios porque os dados são recolhidos de uma população mais diversificada durante um longo período de tempo e em condições da vida real (mundial). Essa vigilância ajuda os profissionais de saúde a tomar decisões mais informadas na sua prática clínica e ajuda a garantir a segurança do paciente. A compreensão dos resultados a longo prazo e dos eventos adversos pode orientar futuros esforços de investigação e desenvolvimento, ajudar os patrocinadores a compreender a experiência do paciente, salvaguardar a saúde pública, manter a conformidade regulamentar e fundamentar o valor de um medicamento em discussões com pagadores e prestadores de cuidados de saúde. A demonstração de um perfil positivo de segurança e eficácia a longo prazo pode oferecer uma vantagem competitiva num mercado concorrido, especialmente para doenças crónicas que requerem tratamento a longo prazo.
Eficácia Comparativa
A pesquisa de eficácia comparativa (CER) avalia e compara os benefícios e riscos de diferentes opções de tratamento em ambientes do mundo real. O acesso a grandes e diversos conjuntos de dados do mundo real provenientes de diversas fontes pode fornecer uma imagem abrangente e precisa de como os tratamentos funcionam em ambientes reais em diversas populações de pacientes. Os insights do CER podem orientar médicos, pacientes e formuladores de políticas na tomada de decisões baseadas em evidências e ajudar a escolher os tratamentos mais apropriados e eficazes para pacientes individuais.
Pesquisa de Economia e Resultados da Saúde (HEOR)
O HEOR vai além dos resultados clínicos para considerar fatores como custo do tratamento, relação custo-eficácia, qualidade de vida e o valor social das intervenções. O RWD fornece o contexto necessário para a compreensão dessas variáveis em ambientes do mundo real. Essa informação é inestimável para os contribuintes, os formuladores de políticas e os prestadores de cuidados de saúde, à medida que avaliam os compromissos entre custos e resultados, conduzindo a sistemas de saúde mais sustentáveis e a resultados potencialmente melhores para os pacientes.
Introdução
A mudança para RWD e RWE representa uma mudança revolucionária nos setores das ciências da vida e da saúde. Conforme destacado pelas diversas aplicações na descoberta de medicamentos, ensaios clínicos, prestação de cuidados de saúde e muito mais, o RWD/RWE oferece um retrato abrangente e real do estado de saúde e dos resultados do tratamento do paciente. Combinado com o RCT clássico, isso pode informar a investigação e o desenvolvimento de novos tratamentos e permitir uma tomada de decisão clínica mais personalizada e baseada em evidências. O valor do RWD e do RWE vai além de seus méritos científicos. Eles abrem caminho para que o setor de saúde e ciências da vida se torne mais adaptativo, responsivo e centrado no paciente. No entanto, apesar do valor esmagador para o ecossistema de cuidados de saúde e para os pacientes, o progresso do RWE/RWD é retardado por questões de privacidade, segurança e governança dos dados. Os meios tradicionais para atender a esses requisitos geralmente começam com a restrição de quem pode participar e, em seguida, com a remoção de pontos de dados importantes, o que reduz a qualidade geral dos dados e limita o que pode ser feito com eles, por exemplo, vinculando conjuntos de dados díspares para análise.
A seguir, discutiremos a parceria entre a Globant e a Duality Technologies, uma empresa que oferece uma plataforma de colaboração de dados que aborda segurança, privacidade e governança desde o design por meio de tecnologias avançadas de aprimoramento de privacidade (PETs). A parceria ajuda nossos clientes a liberar o valor do RWE/RWD de maneira segura e compatível, eliminando os obstáculos que as organizações normalmente enfrentam. Aproveitamos as tecnologias de aprimoramento de privacidade da Duality para desenvolver plataformas RWE que permitem o compartilhamento e a colaboração de dados de saúde entre regiões geográficas, respeitando, ao mesmo tempo, as regulamentações locais de privacidade de dados.
Entre em contato para iniciar a sua jornada rumo ao compartilhamento de dados seguro e compatível e à pesquisa orientada por RWD.
