Der Wert von Reale Daten (RWD) und reale Erkenntnisse (RWE) in Gesundheitswesen und Biowissenschaften

August 29, 2023

In den letzten Jahren haben reale Daten (RWD) und reale Erkenntnisse (RWE) in der biowissenschaftlichen Forschung und Entwicklung (F&E) und im Gesundheitswesen an Bedeutung gewonnen. Diese Entwicklung macht Sinn und ist eine gute Sache für uns alle. Mit realen Erkenntnissen können wir signifikante Durchbrüche in der Versorgung identifizieren, die durch reale [Patienten] Daten (RWD) gestützt werden. Dies bietet Vorteile gegenüber Szenarien, in denen wir uns nur auf Ergebnisse aus kontrollierten Umgebungen wie klinischen Studien verlassen. Der verstärkte Fokus auf realen Daten und realen Erkenntnissen bedeutet einen Wandel in der Art und Weise, wie die Biowissenschaften und die medizinische Gemeinschaft über die Nutzung von Daten für fundierte Entscheidungen zur Verbesserung der Patientenergebnisse und -erfahrungen denken. Die Herausforderung besteht darin, den Wert von RWD/RWE zu erschließen und gleichzeitig den Datenschutz zu wahren und die Sicherheitsvorschriften einzuhalten. 

In diesem Beitrag werden wir RWD/RWE durch die Brille der Anwendungsfälle im Gesundheitswesen und in den Biowissenschaften und deren Wertpotenzial betrachten. Bald wird es auch einen Folgeartikel geben, in dem wir erörtern werden, wie Globant und Duality Technologies zusammenarbeiten, um den Status quo zu verändern und Kunden mit RWE-Lösungen zu unterstützen, die den Einsatz von RWD rationalisieren und den Wert maximieren.

RWD/RWE in Forschung und Entwicklung – Medizinische Durchbrüche

Daten aus der realen Welt (RWD) sind Daten, die routinemäßig aus verschiedenen Quellen außerhalb traditioneller klinischer Studien gesammelt werden und den Gesundheitszustand der Patienten und die Gesundheitsversorgung beschreiben. Zu den Quellen für RWD gehören beispielsweise elektronische Gesundheitsdatensätze (EHR), die von Gesundheitsdienstleistern verwendet werden und in deren Besitz sind, Leistungsansprüche und Abrechnungsaktivitäten, Verschreibungsdaten, Daten von Wearables und Daten, die über Patientenbefragungen oder andere patientengenerierte Methoden erhoben werden. Im Gegensatz zu Daten, die im Rahmen von randomisierten kontrollierten Studien (RCT) erhoben werden, spiegeln RWD reale Szenarien wider, die eine breitere Demografie von Patienten und Umgebungen umfassen und somit von Natur aus vielfältiger und robuster sind als RCT-Daten. Reale Erkenntnisse (RWE) beziehen sich auf die aus der Analyse der realen Daten abgeleiteten Erkenntnisse. RWE kann andere – und repräsentativere – Einblicke in die Wirksamkeit eines Produkts (Arzneimittel oder Medizinprodukt), in Nebenwirkungen, Nutzungsvergleiche und mehr bieten.

Zu den Bereichen in der biowissenschaftlichen Forschung und Entwicklung, in denen RWD/RWE einen transformativen Einfluss hatten, gehören beispielsweise die Entdeckung von Medikamenten, die Optimierung des Studiendesigns, die Patientenidentifizierung und -rekrutierung in klinischen Studien sowie die Generierung von Nachweisen für die Zulassung.

Entdeckung von Medikamenten

RWD/RWE können die Entdeckung neuer Medikamente oder Behandlungen auf vielerlei Weise beschleunigen. Einblicke in die Häufigkeit, den Verlauf und die realen Auswirkungen von Krankheiten können dazu beitragen, Versorgungslücken und Bereiche mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu ermitteln und strategische Entscheidungen darüber zu treffen, worauf sich die Arzneimittelforschung konzentrieren soll. RWD kann bei der Entwicklung neuer therapeutischer Ziele helfen, indem sie Muster im Krankheitsverlauf, genetische Zusammenhänge und das Ansprechen auf die Behandlung aufzeigt. RWD kann wertvolle Einblicke in die Korrelation zwischen Biomarkern und klinischen Ergebnissen unter realen Bedingungen liefern und so die Entdeckung und Validierung neuer Biomarker erleichtern. Sobald ein Medikament auf dem Markt ist, hilft RWD außerdem bei der Identifizierung von Off-Label-Anwendungen oder neuen Indikationen für bestehende Medikamente, so dass Unternehmen neue therapeutische Bereiche erschließen können, ohne bei Null anfangen zu müssen.

Optimierung des Studiendesigns

Ein datengestütztes Studiendesign kann die Erfolgswahrscheinlichkeit einer klinischen Studie erheblich steigern und die Zeitspanne für klinische Studien verkürzen. RWD kann dabei helfen, die erforderliche Stichprobengröße für eine Studie genauer zu schätzen, um sicherzustellen, dass die Studie eine ausreichende Aussagekraft hat, um klinisch bedeutsame Unterschiede festzustellen. Wenn herkömmliche randomisierte Kontrollstudien (RCT) nicht durchführbar (z. B. aufgrund einer kleinen Patientenpopulation bei seltenen Krankheiten) oder ethisch nicht vertretbar sind (z. B. bei onkologischen Studien), kann RWD als Vergleichsgruppe (externe Kontrolle) anstelle einer separaten Gruppe von Patienten verwendet werden, die ein Placebo oder eine Standardbehandlung erhalten. Durch die Analyse der RWD können Forscher auch feststellen, welche Patientenuntergruppen für eine Studie am relevantesten sind, und sicherstellen, dass die Kriterien nicht versehentlich wesentliche Teile der Zielpopulation ausschließen. Dies kann zu einer repräsentativeren Patientenstichprobe führen, wodurch die Studienergebnisse besser verallgemeinert werden können. Schließlich ist es mit RWD möglich zu ermitteln, welche Ergebnisse für Patienten in der Praxis am wichtigsten sind. Während sich eine klinische Studie traditionell auf primäre klinische Ergebnisse konzentriert, kann RWD dabei helfen, relevante sekundäre Ergebnisse zu ermitteln, wie z. B. Messungen der Lebensqualität oder von Patienten berichtete Ergebnisse, die für den Prozess der Arzneimittelzulassung und -anwendung von entscheidender Bedeutung sein können.

Identifizierung und Anwerbung von Patienten für klinische Studien

RWD/RWE haben eine wichtige Rolle bei der Rekrutierung von Teilnehmern an klinischen Studien gespielt. Elektronische Gesundheitsakten (EHR) und Gesundheitsdatenbanken ermöglichen eine genauere Identifizierung potenzieller Studienteilnehmer. Durch die Analyse dieser Daten können Forscher Patientengruppen identifizieren, die genau die Kriterien für eine bestimmte klinische Studie erfüllen, wodurch der Zeit- und Ressourcenaufwand für die Rekrutierung reduziert wird. Auf diese Weise können Entscheidungen darüber getroffen werden, wo Studien durchgeführt werden sollten oder welche klinischen Einrichtungen eine höhere Wahrscheinlichkeit haben, die gewünschte Patientengruppe zu finden. Es ist wichtig zu beachten, dass die Analysen von RWD mit äußerster Sorgfalt durchgeführt werden müssen, um die Privatsphäre der Patienten zu schützen, und dass sie in der Regel zur Identifizierung von klinischen Einrichtungen oder Angehörigen der Gesundheitsberufe führen, die qualifizierte Patienten unter ihrer Aufsicht haben. Um die Personen zu finden, die die Zulassungskriterien erfüllen, und sie für eine Studie zu rekrutieren, muss die Hilfe von Vertretern des Gesundheitswesens in Anspruch genommen werden.

Generierung von Nachweisen für die behördliche Zulassung

RCTs sind zwar der Goldstandard für die Zulassung neuer Arzneimittel, aber sie betreffen oft eng definierte Patientengruppen unter kontrollierten Bedingungen. RWD, die von größeren Gruppen in der klinischen Routinepraxis abgeleitet werden, können zusätzliche Erkenntnisse darüber liefern, wie das Medikament unter diesen unterschiedlichen, realen Bedingungen wirkt. Zulassungsbehörden wie die FDA und die EMA haben den Wert der RWD erkannt, da sie ein umfassenderes Verständnis des Sicherheits- und Wirksamkeitsprofils eines Arzneimittels unter realen Bedingungen ermöglicht. Dies ist besonders wichtig für die Überwachung nach dem Inverkehrbringen und die Pharmakovigilanz, wo RWD seltene unerwünschte Ereignisse oder langfristige Sicherheitsprobleme aufzeigen kann, die in den ersten Studien nicht erkennbar waren. Darüber hinaus können RWD die vergleichende Wirksamkeit nachweisen, Informationen für die Bewertung von Gesundheitstechnologien liefern und spezifische Anforderungen für Studien nach der Zulassung erfüllen.

RWD/RWE im Gesundheitswesen — Verbesserung der Patientenergebnisse

Die Bedeutung von RWD für die Biowissenschaftsbranche überbrückt traditionell unterschiedliche und manchmal getrennte Phasen der Wertschöpfungskette: F&E und Gesundheitsversorgung. Die Stratifizierung von Patienten, die Erkennung von Langzeitfolgen und unerwünschten Ereignissen, die vergleichende Wirksamkeit von Behandlungen sowie die Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung (HEOR) werden sich auf die Gesundheitsversorgung und die Ergebnisse für die Patienten auswirken und haben das Potenzial, weitere Informationen über die Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln zu liefern und dazu beizutragen, den langfristigen Wert einer Behandlung zu bestimmen.

Patientenstratifizierung und Präzisionsmedizin

RWD hilft bei der Stratifizierung von Patienten in spezifischere Untergruppen auf der Grundlage verschiedener Faktoren wie genetische Varianten, Begleiterkrankungen, begleitende Medikamente, Lebensstil und Krankheitsverlauf. Diese Stratifizierung ermöglicht individuellere Behandlungsansätze, die die Präzision der Behandlung verbessern und möglicherweise zu besseren Ergebnissen für die Patienten führen. Sie unterstützt auch die Entwicklung und den Einsatz gezielter Therapien in der Präzisionsmedizin, bei denen die Behandlungen auf einzelne Patienten oder Untergruppen von Patienten mit ähnlichen Merkmalen zugeschnitten sind. Natürlich erschweren Datenschutzbestimmungen die Bemühungen um eine effektive Erstellung solcher Segmentierungen, da gängige Methoden zur Einhaltung der Vorschriften oft die Entfernung wichtiger Datenpunkte beinhalten; bessere Lösungen werden wir im nächsten Beitrag diskutieren.

Langfristige Ergebnisse und unerwünschte Ereignisse

Mit RWD können langfristige Behandlungsergebnisse und seltene oder verzögerte unerwünschte Ereignisse erkannt werden, da die Daten von einer vielfältigeren Population über einen längeren Zeitraum und unter realen (weltweiten) Bedingungen erhoben werden. Diese Überwachung hilft den Vertretern des Gesundheitswesens, in ihrer klinischen Praxis fundiertere Entscheidungen zu treffen, und trägt zur Sicherheit der Patienten bei. Erkenntnisse über Langzeitergebnisse und unerwünschte Ereignisse können künftige Forschungs- und Entwicklungsbemühungen lenken, Sponsoren helfen, die Erfahrungen der Patienten zu verstehen, die öffentliche Gesundheit zu schützen, die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften zu gewährleisten und den Wert eines Medikaments in Gesprächen mit Kostenträgern und Leistungserbringern im Gesundheitswesen zu belegen. Der Nachweis eines positiven langfristigen Sicherheits- und Wirksamkeitsprofils kann einen Wettbewerbsvorteil auf einem überfüllten Markt bieten, insbesondere bei chronischen Krankheiten, die eine Langzeitbehandlung erfordern.

Vergleichende Effektivität

Die vergleichende Wirksamkeitsforschung (Comparative Effectiveness Research, CER) bewertet und vergleicht den Nutzen und die Risiken verschiedener Behandlungsmöglichkeiten unter realen Bedingungen. Der Zugang zu großen, vielfältigen realen Datensätzen aus verschiedenen Quellen kann ein umfassendes und genaues Bild davon vermitteln, wie Behandlungen in realen Umgebungen bei unterschiedlichen Patientengruppen wirken. Erkenntnisse aus der CER können Ärzten, Patienten und politischen Entscheidungsträgern dabei helfen, erkenntnisbasierte Entscheidungen zu treffen und die für den einzelnen Patienten am besten geeignete und wirksamste Behandlung auszuwählen.

Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung (HEOR)

HEOR geht über die klinischen Ergebnisse hinaus und berücksichtigt Faktoren wie Behandlungskosten, Kosteneffizienz, Lebensqualität und den gesellschaftlichen Wert von Interventionen. RWD bieten den notwendigen Kontext für das Verständnis dieser Variablen in der realen Welt. Diese Informationen sind für Kostenträger, politische Entscheidungsträger und Gesundheitsdienstleister von unschätzbarem Wert, da sie den Kompromiss zwischen Kosten und Ergebnissen bewerten, was zu nachhaltigeren Gesundheitssystemen und potenziell besseren Patientenergebnissen führt.

Erste Schritte

Die Umstellung auf RWD und RWE stellt eine revolutionäre Veränderung in den Bereichen Biowissenschaften und Gesundheitswesen dar. Wie die verschiedenen Anwendungen in der Arzneimittelforschung, bei klinischen Versuchen, in der Gesundheitsversorgung und darüber hinaus zeigen, bieten RWD/RWE eine umfassende, realistische Momentaufnahme des Patienten Gesundheitszustand und der Behandlungsergebnisse. In Kombination mit einer klassischen RCT kann dies der Forschung und Entwicklung neuer Behandlungen dienen und eine stärker personalisierte, erkenntnisbasierte klinische Entscheidungsfindung ermöglichen. Der Wert von RWD und RWE geht über ihre wissenschaftlichen Vorzüge hinaus. Sie ebnen der Gesundheits- und Biowissenschaftsbranche den Weg zu mehr Anpassungsfähigkeit, Reaktionsfähigkeit und Patientenzentrierung. Trotz des überwältigenden Nutzens für das Gesundheitswesen und die Patienten wird der Fortschritt von RWE/RWD jedoch durch Bedenken hinsichtlich Datenschutz, Sicherheit und Governance gebremst. Um diesen Anforderungen gerecht zu werden, wird in der Regel zunächst der Teilnehmerkreis eingeschränkt und dann werden wichtige Datenpunkte entfernt, was die Gesamtqualität der Daten verringert und die Möglichkeiten einschränkt, z. B. durch die Verknüpfung unterschiedlicher Datensätze für Analysen.

Als Nächstes werden wir die Partnerschaft zwischen Globant und Duality Technologies besprechen, einem Unternehmen, das eine Plattform für die Datenzusammenarbeit anbietet, die Sicherheit, Datenschutz und Governance durch fortschrittliche Technologien zur Verbesserung des Datenschutzes (PETs) gewährleistet. Die Partnerschaft unterstützt unsere Kunden dabei, den Wert von RWE/RWD auf sichere und gesetzeskonforme Weise zu erschließen und die Hürden zu beseitigen, mit denen Unternehmen normalerweise konfrontiert sind. Wir nutzen die datenschutzfreundlichen Technologien von Duality, um RWE-Plattformen zu entwickeln, die den Austausch von Gesundheitsdaten und die Zusammenarbeit über Ländergrenzen hinweg ermöglichen und gleichzeitig die lokalen Datenschutzbestimmungen einhalten. 

Setzen Sie sich mit uns in Verbindung und beginnen Sie Ihre Reise zu einem sicheren und konformen Datenaustausch und RWD-gestützter Forschung.

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