Otimizando o custo dos ensaios clínicos

Com estimativas de custo que variam de US$ 48 milhões a US$ 225 milhões para um ensaio clínico fundamental, há muitas oportunidades para reduzir os gastos. Uma revisão bibliográfica identificou quatro áreas-chave onde ineficiências operacionais geram custos, e onde a aplicação cuidadosa de tecnologias digitais pode trazer melhorias significativas e inovação . Ao adotar estratégias centradas em dados e pacientes, e ao implementar soluções digitais baseadas em dados,, as organizações podem melhorar significativamente os prazos dos ensaios clínicos e reduzir os gastos nas quatro principais áreas de oportunidade: 

1. Projeto de protocolo 
2. Identificação e recrutamento de pacientes
3. Retenção e participação dos pacientes
4. Gestão de dados

Este artigo analisa os principais fatores para o custo dos ensaios clínicos com base na revisão bibliográfica e nos principais desenvolvimentos tecnológicos que prometem reduzir os prazos e custos dos ensaios clínicos por meio da inovação digital em cada área de oportunidade.

Principais fatores de custo em ensaios clínicos

Um estudo da Tufts publicado em 2016, estimou o custo total de lançar um novo medicamento no mercado em cerca dee US$ 2,6 bilhões, com custos diretos por novo composto aprovado, totalizando quase US$ 1,4 bilhão. O custo médio de um ensaio clínico de fase III foi estimado em US$ 255 milhões. Seis anos depois, um estudo de Moore et al. publicado no British Medical Journal mostrou números mais baixos, com o custo médio para um ensaio clínico fundamental (geralmente de fase III) de US$ 48 milhões e uma faixa interquartil de US$ 20 milhões a US$ 102 milhões. O mesmo estudo calculou o custo médio do paciente em US$ 41.413 em ensaios clínicos fundamentais.

Embora as estimativas variem, não há dúvida de que os custos dos estudos clínicos são significativos. E à medida que os líderes buscam maneiras de reduzir custos, quatro áreas vêm à mente como oportunidades-chave para mitigar os gastos:

1. Design de protocolo: Em 2016, o Tufts CSDD relatou que 57% dos protocolos tinham pelo menos uma alteração substancial, sendo que 45% delas eram evitáveis e o custo direto médio para implementar uma alteração substancial foi de US$ 535.000 para um protocolo de fase III.
2. Identificação e recrutamento de pacientes: De acordo com um estudo realizado pelo Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos , os custos de  recrutamento de pacientes variam de 1,7% a 2,7% do orçamento total do ensaio. O custo oculto está nos atrasos causados pelo não cumprimento das metas de inscrição no prazo. Esse custo para os patrocinadores foi estimado entre US$ 600.000 e US$ 8 milhões perdidos a cada dia de atraso no desenvolvimento e lançamento de um produto.
3. Retenção e engajamento dos pacientes: A taxa média de abandono de pacientes em ensaios clínicos em 2019 foi de cerca de 19%. E as taxas de não-adesão de 30% e 50% exigem aumentos de 50% a 200% no tamanho da amostra, respectivamente. Isso leva a prazos e custos adicionais para cada paciente que deve ser substituído e, Isso leva a prazos e custos adicionais para cada paciente que precisa ser substituído e, devido ao aumento no tamanho da amostra, à exclusão de dados inválidos de pacientes que não aderem ao tratamento nos ensaios clínicos.
4. Gestão de dados: A supervisão no local com o objetivo principal de verificação de dados de origem (SDV) pode representar até 25% do orçamento total do ensaio clínico. Além disso, a falta de boas práticas de governança e gestão de dados resulta em cientistas de dados dedicando 80% do tempo dos cientistas de dados gastos reunindo dados e apenas 20% do tempo em análise dos dados.

É crucial aplicar cuidadosamente as tecnologias digitais para reduzir os custos dos ensaios clínicos nessas quatro áreas. Vamos dar uma olhada.

Design de protocolo

Projetar um protocolo que inclua o menor número possível de modificações custosas é possível por meio de dados, inteligência artificial (IA) e aprendizado de máquina (ML). Dados anonimizados do mundo real (RWD), como registros médicos eletrônicos (EHRs), reclamações, bancos de dados de prescrições, entre outros, combinados com dados de pesquisa histórica, podem alimentar modelos estatísticos analíticos ou de IA/ML para otimizar o design do protocolo. Exemplos de aplicativos de dados e IA/ML que oferecem o potencial de aumentar a taxa de sucesso dos ensaios clínicos incluem: 

• Previsões da probabilidade de sucesso de um ensaio clínico, 
• Otimização dos critérios de inclusão e exclusão, 
• Identificação de subpopulações de pacientes com base na resposta prevista ao tratamento,
• Otimização do tamanho da amostra,
• Previsão da dosagem ideal de medicamentos,
• Geração de um braço de controle externo a partir de dados de registros médicos eletrônicos.

Identificação de pacientes e recrutamento 

Encontrar pacientes adequados para ensaios clínicos pode ser difícil e demorado. O RWD(Real-World Data)  é uma ferramenta promissora que ajuda a encontrar pacientes elegíveis com protocolos de estudo.Por meio da análise de dados de assistência médica não identificada de vários registros médicos eletrônicos ou outras fontes de RWD, as organizações podem identificar sistemas de saúde e médicos com maior probabilidade de ter acesso a pacientes elegíveis. A geolocalização derivada dos dados de RWD de populações de pacientes com maior probabilidade de se adequar  a um protocolo de ensaio clínico pode orientar uma implantação mais específica de campanhas de conscientização não identificadas, permitindo que os pacientes optem por receber informações sobre ensaios clínicos. Outras soluções promissoras que aspoiam à identificação e o recrutamento de pacientes incluem:

• Complementos do sistema de registros médicos eletrônicos EHR) que associam pacientes a ensaios clínicos e alertam os médicos quando há uma correspondência
• Chatbots que realizam uma  pré-seleção de potenciais candidatos por meio de uma série de perguntas de avaliação.
• Experiências voltadas para pacientes em portais de pacientes ou comunidades de pacientes que ajudam os pacientes a encontrar ensaios clínicos relevantes para eles.
• Aplicativos voltados para o paciente que conectam pacientes que deram consentimento com estudos específicos com base em histórias de assistência médica compartilhados.

Retenção e participação de pacientes

A dificuldade em participar de em ensaios clínicos faz com que muitos pacientes desistam. Isso resulta  na perda de oportunidades para que os pacientes se beneficiem de tratamentos experimentais e contribui para a perda de dados valiosos e para o custo total da pesquisa. Uma aplicação cuidadosa da tecnologia pode ajudar os pacientes a entender o que envolve a participação em um ensaio clínico e apoiá-los durante os ensaios clínicos para incentivar a adesão ao tratamento e a retenção. As soluções centradas no paciente que se mostram promissoras e continuam sendo adotadas incluem:

• Plataformas de ensaios clínicos digitais (com suporte para ensaios clínicos descentralizados e híbridos),
• Experiências de consentimento informado eletronicamente (eConsent), incluindo modalidades que promovem a compreensão e retenção de informações (por exemplo, áudio, vídeo, experiências interativas, metaverso),
• Experiências voltadas para o paciente e aplicativos móveis que permitemconsultas médicas remotas, acompanhamento de horários, adesão à medicação, monitoramento do estado de saúde e resultados, e avaliações remotas.

Gestão de dados

 A gestão de dados baseia-se na administração dos dados (incluindo boas práticas e processos que governam a estratégia, qualidade, uso e controle de dados) e requer a interoperabilidade dos dados como um facilitador. Uma abordagem abrangente para o gerenciamento de dados pode reduzir ou eliminar processos manuais e dados redundantes, aumentar a  eficiência e tornar os dados prontamente disponíveis para análise. Alguns dos desenvolvimentos interessantes  que contribuem para um melhor gerenciamento de dados incluem:

• Adoção crescente do padrão FHIR(Fast Healthcare Interoperability Resources)  para permitir a troca de dados de saúde em vários sistemas, como registros médicos eletrônicos e captura eletrônica de dados (EDC, Electronic Data Capture).
• Integração semântica de dados em fontes heterogêneas por meio da aplicação de ontologias e gráficos de conhecimento.
• Arquitetura corporativa combinável e habilitada para AP (Application Programming Interface de sistemas digitais de ensaios clínicos que suportam a  transferência e troca de dados de forma contínua.

Conclusão

Melhorar os prazos e reduzir os custos em pesquisa clínica requer uma estratégia holística focada tanto nos dados quanto nos pacientes, incentivando uma aplicação cuidadosa das tecnologias para reduzir as cargas operacionais em vez de agravá-las.. Um bom ponto de partida é examinar como capitalizar as quatro áreas de oportunidade – design  de protocolo, identificação de e recrutamento de pacientes, retenção de pacientes e engajamento e gerenciamento de dados – para otimizar operações de pesquisa clínica. 

O desenvolvimento de uma estratégia digital que leve a um ecossistema interoperável no qual a troca de dados seja fluída, os processos manuais e os dados redundantes sejam eliminados, e as tecnologias digitais apoiem o engajamento e a retenção dos pacientes, facilitará uma comercialização mais rápida de tratamentos que salvam vidas e, em última instância, melhorará os resultados dos pacientes.

Entre em contato para discutir como a Globant pode apoiar seus esforços para otimizar o custo da pesquisa clínica.