Au cours des dernières années, les données du monde réel (RWD) et preuves du monde réel (RWE) ont gagné du terrain dans la recherche et le développement (R&D) des sciences de la vie et des soins de santé. Cette traction est logique et constitue une bonne chose pour nous tous. C’est dans RWE que nous identifions des avancées significatives en matière de soins, étayées par des données [de patientes] réelles (RWD) plutôt que de s’appuyer uniquement sur les résultats d’environnements contrôlés tels que les essais cliniques. L’attention accrue portée aux RWD et RWE signifie un changement dans la façon dont les communautés des sciences de la vie et de la médecine envisagent l’utilisation des données pour prendre des décisions éclairées afin d’améliorer les résultats et l’expérience des patients. Le défi consiste à libérer la valeur de RWD/RWE tout en préservant la confidentialité des données et en respectant les réglementations de sécurité.
Dans cet article, nous examinerons RWD/RWE à travers le prisme des cas d’utilisation des soins de santé et des sciences de la vie et de leur potentiel de valeur. Restez à l’écoute pour un article de suivi dans lequel nous expliquerons comment Globant et Duality Technologies s’associent pour bouleverser le statu quo et soutenir les clients avec des solutions RWE qui rationalisent l’utilisation et maximisent la valeur de RWD.
RWD/RWE en R&D – Percées médicales
Les données du monde réel (RWD) font référence aux données régulièrement collectées à partir de diverses sources en dehors des essais cliniques traditionnels qui décrivent l’état de santé des patients et la prestation des soins de santé. Les exemples de sources de RWD comprennent les dossiers de santé électroniques (DSE) utilisés et détenus par les prestataires de soins, les activités de réclamation et de facturation, les données de prescription, les données des appareils portables et les données collectées via des enquêtes auprès des patients ou d’autres méthodes générées par les patients. Contrairement aux données collectées au cours d’essais contrôlés randomisés (RCT), RWD reflète des scénarios réels, englobant un groupe démographique plus large de patients et d’environnements, ce qui le rend intrinsèquement plus diversifié et plus robuste que les données des RCT. Les preuves du monde réel (RWE) font référence aux preuves dérivées de l’analyse du RWD. RWE peut offrir des informations différentes et plus représentatives sur l’efficacité d’un produit (médicament ou dispositif médical), ses effets secondaires, des comparaisons d’utilisation, et bien plus encore.
Parmi les exemples de domaines de R&D en sciences de la vie dans lesquels RWD/RWE ont eu un impact transformateur figurent la découverte de médicaments, l’optimisation de la conception des études, l’identification et le recrutement des patients dans les essais cliniques, ainsi que la génération de preuves pour l’approbation réglementaire.
Découverte de médicament
RWD/RWE peut accélérer la découverte de nouveaux médicaments ou traitements de plusieurs manières. Les informations sur la prévalence, la progression et l’impact réel des maladies peuvent aider à identifier les lacunes en matière de soins et les domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, ce qui permet de prendre des décisions stratégiques quant à l’orientation des efforts en matière de découverte de médicaments. La RWD peut guider le développement de nouvelles cibles thérapeutiques en révélant des schémas de progression de la maladie, des associations génétiques et des réponses aux traitements. RWD peut fournir des informations précieuses sur la corrélation entre les biomarqueurs et les résultats cliniques dans des contextes réels, facilitant ainsi la découverte et la validation de nouveaux biomarqueurs. De plus, une fois qu’un médicament est sur le marché, RWD aide à identifier les utilisations non conformes ou les nouvelles indications de médicaments existants, permettant ainsi aux entreprises d’explorer de nouveaux domaines thérapeutiques sans repartir de zéro.
Optimisation de la conception des études
La conception d’études fondées sur les données peut augmenter considérablement la probabilité de réussite des essais cliniques et réduire les délais des essais cliniques. RWD peut aider à estimer plus précisément la taille d’échantillon requise pour un essai, garantissant ainsi que l’essai dispose de suffisamment de puissance pour détecter des différences cliniquement significatives. Lorsque les essais contrôlés randomisés (RCT) traditionnels ne sont pas réalisables (par exemple, en raison d’une petite population de patients atteints de maladies rares) ou ne sont pas éthiques (par exemple, dans les essais en oncologie), RWD peut être utilisé comme groupe de comparaison (contrôle externe) au lieu d’un groupe distinct de patients qui reçoivent un placebo ou un traitement standard. En analysant RWD, les chercheurs peuvent également déterminer quels sous-groupes de patients sont les plus pertinents pour une étude et garantir que les critères n’excluent pas par inadvertance des parties importantes de la population cible. Cela peut aboutir à un échantillon de patients plus représentatif, rendant les résultats des essais plus généralisables. Enfin, avec RWD, il est possible d’identifier les résultats les plus importants pour les patients dans des contextes réels. Alors qu’un essai clinique peut traditionnellement se concentrer sur les résultats cliniques primaires, RWD peut aider à identifier les résultats secondaires pertinents, tels que les mesures de la qualité de vie ou les résultats rapportés par les patients, qui peuvent être essentiels au processus d’approbation et d’adoption des médicaments.
Identification et recrutement des patients dans les essais cliniques
RWD/RWE a joué un rôle important dans le recrutement de participants aux essais cliniques. Les dossiers de santé électroniques (DSE), et les bases de données sur la santé permettent une identification plus précise des participants potentiels aux essais. En analysant ces données, les chercheurs peuvent identifier des populations de patients répondant aux critères exacts d’un essai clinique donné, réduisant ainsi le temps et les ressources généralement consacrés au recrutement. Cela peut éclairer les décisions sur l’emplacement des essais ou sur les sites cliniques susceptibles d’avoir la plus grande probabilité de trouver la population de patients requise. Il est important de noter que les analyses de RWD doivent être effectuées avec le plus grand soin pour protéger la vie privée des patients et qu’elles conduisent généralement à l’identification des sites cliniques ou des professionnels de la santé (HCP) qui ont des patients éligibles sous leurs soins. L’aide des professionnels de la santé doit toujours être sollicitée pour trouver les personnes qui correspondent aux critères d’éligibilité et les recruter pour une étude.
Génération de preuves pour l’approbation réglementaire
Bien que les RCT constituent la référence en matière d’approbation de nouveaux médicaments, ils impliquent souvent des populations de patients étroitement définies dans des conditions contrôlées. Le RWD, dérivé de populations plus larges dans la pratique clinique de routine, peut fournir des preuves supplémentaires sur la façon dont le médicament fonctionne dans ces diverses circonstances réelles. Les organismes de réglementation tels que la FDA et l’EMA ont reconnu la valeur du RWD pour fournir une compréhension plus complète du profil d’innocuité et d’efficacité d’un médicament dans des contextes réels. Ceci est particulièrement important dans le cadre de la surveillance post-commercialisation et de la pharmacovigilance, où les RWD peuvent identifier des effets indésirables rares ou des problèmes de sécurité à long terme qui n’étaient pas évidents dans les essais initiaux. De plus, RWD peut démontrer une efficacité comparative, éclairer les évaluations des technologies de la santé et satisfaire aux exigences spécifiques des études post-approbation.
RWD/RWE dans les soins de santé – Améliorer les résultats pour les patients
L’importance du RWD pour le secteur des sciences de la vie relie des phases traditionnellement distinctes et parfois cloisonnées de la chaîne de valeur : la R&D et la prestation de soins de santé. La stratification des patients, la détection des résultats à long terme et des événements indésirables, l’efficacité comparative des traitements, ainsi que la recherche sur l’économie et les résultats de la santé (HEOR) sont toutes susceptibles d’avoir un impact sur la prestation des soins de santé et les résultats pour les patients, tout en ayant le potentiel d’éclairer davantage la découverte et le développement de médicaments. et pour aider à déterminer la valeur à long terme du traitement.
Stratification des patients et médecine de précision
RWD aide à stratifier les patients en sous-groupes plus spécifiques en fonction de divers facteurs tels que les variantes génétiques, les comorbidités, les médicaments concomitants, le mode de vie et la progression de la maladie. Cette stratification permet des approches thérapeutiques plus personnalisées, améliorant la précision des soins et conduisant potentiellement à de meilleurs résultats pour les patients. Elle soutient également le développement et l’utilisation de thérapies ciblées en médecine de précision, où les traitements sont adaptés à des patients individuels ou à des sous-groupes de patients présentant des caractéristiques similaires. Bien entendu, les exigences en matière de confidentialité des données compliquent les efforts visant à créer efficacement de telles segmentations, car les méthodes courantes de conformité impliquent souvent la suppression de points de données clés ; nous discuterons de meilleures solutions dans le prochain article.
Résultats à long terme et événements indésirables
RWD permet de détecter les résultats du traitement à long terme et les événements indésirables rares ou retardés, car les données sont collectées auprès d’une population plus diversifiée sur une période de temps prolongée et dans des conditions réelles (mondiales). Cette surveillance aide les professionnels de la santé à prendre des décisions plus éclairées dans leur pratique clinique et contribue à garantir la sécurité des patients. La connaissance des résultats à long terme et des événements indésirables peut guider les futurs efforts de recherche et de développement, aider les sponsors à comprendre l’expérience des patients, préserver la santé publique, maintenir la conformité réglementaire et justifier la valeur d’un médicament dans les discussions avec les payeurs et les prestataires de soins de santé. Démontrer un profil positif d’innocuité et d’efficacité à long terme peut offrir un avantage concurrentiel sur un marché encombré, en particulier pour les maladies chroniques nécessitant un traitement à long terme.
Efficacité comparative
La recherche comparative sur l’efficacité (CER) évalue et compare les avantages et les risques de différentes options de traitement dans des contextes réels. L’accès à des ensembles de données importants et diversifiés provenant de différentes sources peut fournir une image complète et précise de la manière dont les traitements fonctionnent dans le monde réel au sein de diverses populations de patients. Les enseignements tirés de l’ERC peuvent aider les cliniciens, les patients et les décideurs politiques à prendre des décisions fondées sur des données probantes et à choisir les traitements les plus appropriés et les plus efficaces pour chaque patient.
Recherche sur l’économie et les résultats de la santé (HEOR)
HEOR va au-delà des résultats cliniques et prend en compte des facteurs tels que le coût du traitement, le rapport coût-efficacité, la qualité de vie et la valeur sociétale des interventions. RWD fournit le contexte nécessaire à la compréhension de ces variables dans le monde réel. Ces informations sont précieuses pour les payeurs, les décideurs politiques et les prestataires de soins de santé lorsqu’ils évaluent les compromis entre les coûts et les résultats, ce qui conduit à des systèmes de soins de santé plus durables et potentiellement à de meilleurs résultats pour les patients.
Commencer
Le passage à RWD et RWE représente un changement révolutionnaire dans les secteurs des sciences de la vie et de la santé. Comme le soulignent les diverses applications dans le domaine de la découverte de médicaments, des essais cliniques, de la prestation de soins de santé et autres, le RWD/RWE offre un aperçu complet et réel de l’état de santé du patient et des résultats du traitement. Combiné avec les RCT classiques, cela peut éclairer la recherche et le développement de nouveaux traitements et permettre une prise de décision clinique plus personnalisée et fondée sur des données probantes. La valeur de RWD et RWE va au-delà de leurs mérites scientifiques. Ils ouvrent la voie à l’industrie de la santé et des sciences de la vie pour qu’elle devienne plus adaptative, réactive et centrée sur le patient. Cependant, malgré leur valeur considérable pour l’écosystème de la santé et les patients, les progrès de RWE/RWD sont ralentis par des problèmes de confidentialité, de sécurité et de gouvernance des données. Les moyens traditionnels pour répondre à ces exigences commencent généralement par restreindre les personnes pouvant participer, puis par supprimer des points de données clés, ce qui réduit la qualité globale des données et limite ce qui peut être fait avec elles, par exemple en reliant des ensembles de données disparates à des fins d’analyse.
Nous discuterons ensuite du partenariat entre Globant et Duality Technologies, une entreprise qui propose une plate-forme de collaboration de données qui aborde la sécurité, la confidentialité et la gouvernance dès la conception grâce à des technologies avancées d’amélioration de la confidentialité (PET). Le partenariat aide nos clients à libérer la valeur de RWE/RWD de manière sécurisée et conforme, en supprimant les obstacles auxquels les organisations sont généralement confrontées. Nous exploitons les technologies d’amélioration de la confidentialité de Duality pour développer des plates-formes RWE qui permettent le partage de données de santé et la collaboration entre zones géographiques tout en respectant les réglementations locales en matière de confidentialité des données.
Entrer en contact pour commencer votre voyage vers un partage de données sécurisé et conforme et une recherche basée sur RWD.
