Optimizando el costo de los ensayos clínicos

Desglose de costos de ensayos clínicos

Con costos estimados que van desde los $48 millones de dólares a los $225 millones de dólares para un ensayo clínico fundamental, existen muchas oportunidades para reducir los gastos. Una revisión bibliográfica muestra cuatro áreas clave en las que las ineficiencias operativas generan costos y en las que aplicar tecnologías digitales de manera considerada puede aportar mejoras significativas e innovación. Al adoptar estrategias centradas en datos y pacientes, y al implementar soluciones digitales basadas en datos, las organizaciones pueden mejorar de forma significativa los plazos de los ensayos clínicos y disminuir el gasto en las cuatro áreas principales de oportunidad: 

1. Diseño del protocolo 
2. Identificación de pacientes y reclutamiento
3. Retención y participación de pacientes
4. Gestión de datos

Este artículo analiza los principales factores que contribuyen al costo de los ensayos clínicos con base en la revisión bibliográfica y desarrollos tecnológicos clave que prometen reducir los plazos y costos de los ensayos clínicos a través de la innovación digital en cada área de oportunidad.

Factores clave del costo en ensayos clínicos

Un estudio de Tufts publicado en 2016 calculó el costo total de lanzar un nuevo fármaco al mercado en aproximadamente $26 mil millones de dólares, con un gasto por cada nuevo compuesto aprobado de casi $14 mil millones de dólares. El costo promedio de un ensayo clínico de fase III se estimó en $255 millones de dólares. Seis años después, un estudio de Moore et al., publicado en el British Medical Journal (Revista Médica Británica) mostró cifras más bajas, con el costo promedio para un ensayo clínico fundamental (por lo general de fase III) de $48 millones de dólares y un rango intercuartílico de $20 millones a $102 millones de dólares. El mismo estudio calculó que el costo promedio del paciente en $41,413 dólares en ensayos clínicos fundamentales.

Si bien las estimaciones varían, no hay duda que los costos de los ensayos clínicos son significativos. Y a medida que los líderes buscan maneras para reducir los costos, cuatro áreas se vienen a la mente que son oportunidades clave para mitigar el gasto:

1. Diseño del protocolo: en 2016, Tufts CSDD informó que el 57 % de los protocolos tenían al menos una modificación sustancial, el 45 % de ellas eran evitables y el costo directo promedio para implementar una modificación sustancial era de $535 000 de dólares para una fase III del protocolo.
2. Identificación de pacientes y reclutamiento: según un estudio puesto en marcha por el Departamento de Salud y Servicios Humanos de Estados Unidos, los costos de reclutamiento de pacientes van desde el 1,7 % hasta el 2,7 % del presupuesto total del ensayo. Retrasos ocasionados por no alcanzar los objetivos de inscripción a tiempo es la razón del costo oculto. Se calcula que los patrocinadores pierden entre $600 000 y $8 millones de dólares cada día que se retrasa el desarrollo y el lanzamiento de un producto.
3. Retención y compromiso de los pacientes: una tasa promedio de abandono de pacientes en ensayos clínicos en 2019 fue de alrededor del 19 %. Por otra parte, las tasas de incumplimiento del 30 % al 50 % requieren aumentos del 50 % y 200 % en el tamaño de la muestra, respectivamente. Esto conduce a plazos y costos adicionales para cada paciente que se debe reemplazar y, debido al aumento en el tamaño de la muestra, a reducir los datos inadmisibles de los pacientes que no se adhieren al tratamiento en los ensayos clínicos.
4. Gestión de datos: la supervisión in situ con el objetivo principal de verificación de datos de origen (SDV) puede representar hasta el 25 % del presupuesto total del ensayo clínico. Además, la falta de buenas prácticas en materia de gobernanza y gestión de datos se traduce en que los científicos de datos dediquen un 80 % del tiempo a recopilar datos y solo el 20% de su tiempo a analizarlos.

Es vital aplicar cuidadosamente las tecnologías digitales para reducir los costos de los ensayos clínicos en estas cuatro áreas. Echemos un vistazo.

Diseño del protocolo

Diseñar un protocolo que incluya la menor cantidad posible de costosas modificaciones es posible a través de data, inteligencia artificial (IA) y machine learning (ML). Los RWD anonimizados, o registros médicos electrónicos (EHR, según sus siglas en inglés), reclamos, bases de datos de recetas, etc., combinados con datos de investigación históricos pueden alimentar modelos estadísticos analíticos o IA/ML para optimizar el diseño del protocolo. Ejemplos de aplicaciones de datos y la IA/ML que ofrecen el potencial de aumentar la tasa de éxito de los ensayos clínicos incluyen: 

• Predicciones de la probabilidad de éxito de un ensayo clínico. 
• Optimización de los criterios de inclusión y exclusión. 
• Identificación de subpoblaciones de pacientes en función de la respuesta prevista al tratamiento.
• Optimización del tamaño de la muestra.
• Predicción de la dosis óptima del fármaco.
• Generación de un brazo de control externo a partir de datos de los registros médicos electrónicos.

Identificación de pacientes y reclutamiento

Encontrar pacientes aptos para ensayos clínicos puede ser difícil y demorar mucho tiempo. RWD es un habilitador prometedor que ayuda a emparejar a los pacientes elegibles con los protocolos del estudio. Mediante el análisis de datos de atención médica no identificados de múltiples registros médicos electrónicos u otras fuentes de RWD, las organizaciones pueden identificar los sistemas de atención médica y los médicos que tienen más probabilidades de tener acceso a los pacientes que son elegibles. La geolocalización derivada de RWD de poblaciones de pacientes con una mayor probabilidad de coincidir con un protocolo de ensayo clínico puede guiar un despliegue más específico de campañas de concientización sin marca que permitan a los pacientes optar por recibir información sobre ensayos clínicos. Otras soluciones prometedoras que respaldan la identificación y el reclutamiento de pacientes incluyen:

• Complementos del sistema de los registros médicos electrónicos (EHR) que asocian a pacientes con ensayos clínicos y alertan a los médicos cuando se encuentra una coincidencia.
• Chatbots que realizan una preselección de candidatos potenciales con una serie de preguntas de evaluación.
• Experiencias orientadas al paciente dentro de portales de pacientes o comunidades de pacientes que ayudan a los pacientes a encontrar ensayos clínicos relevantes para ellos.
• Aplicaciones orientadas al paciente que vinculan a pacientes que han dado su consentimiento con estudios específicos basándose en historiales médicos compartidos.

Retención y participación de pacientes

La dificultad que supone participar en ensayos clínicos hace que muchos pacientes abandonen. Esto conduce a la pérdida de oportunidades para que los pacientes se beneficien de los tratamientos experimentales y contribuye a la pérdida de datos valiosos y al costo total de la investigación. Una aplicación cuidadosa de la tecnología puede ayudar a los pacientes a comprender lo que implica la participación en un ensayo clínico y apoyarlos durante los ensayos clínicos para fomentar la adherencia al tratamiento y la retención. Las soluciones centradas en el paciente que se muestran prometedoras y continúan ganando adeptos incluyen:

• Plataformas digitales de ensayos clínicos (que admiten ensayos clínicos descentralizados e híbridos),
• Experiencias de consentimiento informado electrónico (eConsent), incluidas las modalidades que promueven la comprensión y la retención de información (por ejemplo, audio, video, experiencias interactivas, metaverso),
• Experiencias de cara al paciente y aplicaciones móviles que permiten la realización a distancia de consultas médicas, seguimiento de horarios, adherencia a la medicación, control del estado de salud y los resultados, y evaluaciones a distancia.

Gestión de datos

La gestión de datos se basa en la administración de datos (incluidas las buenas prácticas y los procesos que rigen la estrategia, la calidad, el uso y el control de los datos) y requiere la interoperabilidad de los datos. Un enfoque integral para la gestión de datos puede reducir o eliminar los procesos manuales y los datos redundantes, aumentar la eficiencia y facilitar la disponibilidad de los datos para su análisis. Algunos de los desarrollos interesantes que contribuyen a una mejor gestión de datos incluyen:

• La creciente adopción del estándar FHIR para permitir el intercambio de datos de atención médica a través de múltiples sistemas, por ejemplo, entre los registros médicos electrónicos y la captura electrónica de datos (EDC, según sus siglas en inglés), 
• Integración semántica de datos de fuentes heterogéneas mediante la aplicación de ontologías y gráficos de conocimiento.
• Arquitectura empresarial componible y habilitada para API de sistemas digitales de ensayos clínicos que admite la transferencia y el intercambio de datos sin inconvenientes.

Conclusión

Mejorar los plazos y reducir el gasto en investigación clínica requiere una estrategia holística centrada tanto en los datos como en los pacientes, y fomenta una aplicación meditada de las tecnologías para reducir las cargas operativas en lugar de agravarlas. Un buen punto de partida es examinar cómo capitalizar las cuatro áreas de oportunidad: diseño de protocolos, identificación de pacientes y reclutamiento, retención y compromiso de pacientes y la gestión de datos con el fin de optimizar las operaciones de investigación clínica. 

El desarrollo de una estrategia digital que conduzca a un ecosistema interoperable en el que el intercambio de datos sea fluido, se eliminen los procesos manuales y los datos redundantes, y las tecnologías digitales apoyen el compromiso y la retención de los pacientes facilitará una comercialización más rápida de los tratamientos que salvan vidas y, en última instancia, mejorará los resultados de los pacientes.

Contáctanos para conocer cómo Globant puede respaldar tus esfuerzos de optimización de costos para la investigación clínica.