En los últimos años, los datos del mundo real (RWD) y las evidencias del mundo real (RWE) han ido ganando terreno en la investigación y el desarrollo (I+D) de las ciencias biológicas y la atención médica. Esta tendencia tiene sentido y es positiva para todos nosotros. RWE es el ámbito en los que identificamos avances significativos en la atención médica, respaldados por datos del mundo real (RWD) [de los pacientes], frente a la dependencia exclusiva de los resultados de entornos controlados, como los ensayos clínicos. La mayor atención prestada a los RWD y RWE supone un cambio en la forma en que las comunidades médicas y de las ciencias biológicas conciben el uso de los datos para tomar decisiones informadas que mejoren los resultados y la experiencia de los pacientes. El desafío consiste en liberar el valor de los RWD/RWE preservando al mismo tiempo la privacidad de los datos y cumpliendo las normativas de seguridad.
En este post, analizaremos los RWD/RWE a través de la lente de los casos de uso en la atención médica y ciencias biológicas, y su valor potencial. Mantente atento a un artículo de seguimiento en el que hablaremos sobre cómo Globant y Duality Technologies se unen para alterar el status quo y apoyar a los clientes con soluciones RWE que uniformizan el uso y maximizan el valor de los RWD.
RWD/RWE en I+D: avances médicos
Los datos del mundo real (RWD) se refieren a los datos (recopilados de forma rutinaria a partir de diversas fuentes fuera de los ensayos clínicos tradicionales) que describen el estado de salud del paciente y la prestación de atención médica. Algunos ejemplos de fuentes de RWD son las historias clínicas electrónicas (HCE) utilizadas y propiedad de los proveedores de atención médicas, las reclamaciones y actividades de facturación, los datos de las recetas, los datos de dispositivos ponibles y los datos recopilados a través de encuestas a pacientes u otros métodos generados por pacientes. A diferencia de los datos recopilados durante los ensayos controlados aleatorizados (ECA), los RWD reflejan situaciones de la vida real y abarcan una demografía más amplia de pacientes y entornos, por lo que son intrínsecamente más diversos y sólidos que los datos de los ECA. La evidencia del mundo real (RWE) se refiere a la evidencia derivada del análisis de los RWD. Las RWE pueden ofrecer una visión diferente, y más representativa, de la eficacia de un producto (medicamento o dispositivo médico), sus efectos secundarios, comparaciones de uso, etc.
Algunos ejemplos de áreas de I+D en ciencias biológicas en las que los RWD/RWE han tenido un impacto transformador son el descubrimiento de medicamentos, la optimización del diseño de estudios, la identificación y reclutamiento de pacientes en ensayos clínicos y la generación de evidencias para la aprobación reglamentaria.
Descubrimiento de medicamentos
Los RWD/RWE puede acelerar el descubrimiento de nuevos medicamentos o tratamientos de muchas maneras. El conocimiento de la prevalencia y la progresión de las enfermedades, así como de su impacto en el mundo real, puede ayudar a identificar brechas en la atención médica y áreas de necesidades médicas no cubiertas, lo que permite tomar decisiones estratégicas sobre dónde enfocar los esfuerzos de descubrimiento de medicamentos. Los RWD puede guiar el desarrollo de nuevos objetivos terapéuticos al revelar patrones en la progresión de la enfermedad, asociaciones genéticas y respuestas al tratamiento. Los RWD pueden proporcionar información valiosa sobre la correlación entre los biomarcadores y los resultados clínicos en el mundo real, facilitando el descubrimiento y la validación de nuevos biomarcadores. Además, una vez que un medicamento está en el mercado, los RWD ayudan a identificar usos no contemplados o nuevas indicaciones para medicamentos existentes, lo que permite a las empresas explorar nuevas áreas terapéuticas sin empezar de cero.
Optimización del diseño de estudios
El diseño de estudios basado en datos puede aumentar significativamente la probabilidad de éxito de los ensayos clínicos y reducir sus plazos. Los RWD pueden ayudar a calcular el tamaño de la muestra necesaria para un ensayo con mayor precisión, asegurando que este tenga suficiente potencia para detectar diferencias clínicamente significativas. Cuando los ensayos controlados aleatorizados (ECA) tradicionales no son viables (por ejemplo, debido a una población de pacientes pequeña en enfermedades raras) o no son éticos (por ejemplo, en ensayos oncológicos), los RWD pueden utilizarse como grupo de comparación (control externo) en lugar de un grupo separado de pacientes que reciben un placebo o un tratamiento estándar. Al analizar los RWD, los investigadores también pueden determinar qué subgrupos de pacientes son más relevantes para un estudio y asegurarse de que los criterios no excluyan inadvertidamente a partes significativas de la población objetivo. Esto puede dar lugar a una muestra de pacientes más representativa, haciendo que los resultados del ensayo sean más generalizables. Por último, con los RWD es posible identificar qué resultados son más importantes para los pacientes en el mundo real. Mientras que un ensayo clínico puede centrarse tradicionalmente en los resultados clínicos primarios, los RWD pueden ayudar a identificar resultados secundarios relevantes, como las medidas de calidad de vida o los resultados notificados por los pacientes, que pueden ser fundamentales en el proceso de aprobación y adopción del medicamento.
Identificación y reclutamiento de pacientes en ensayos clínicos
Los RWD/RWE han desempeñado un papel importante en el reclutamiento de participantes en ensayos clínicos. Las historias clínicas electrónicas (HCE) y las bases de datos de salud permiten una identificación más precisa de los posibles participantes en los ensayos. Mediante el análisis de estos datos, los investigadores pueden identificar poblaciones de pacientes que se ajustan a los criterios exactos para un ensayo clínico determinado, lo que reduce el tiempo y los recursos que suelen emplearse en el reclutamiento. Esto puede servir de base para decidir dónde deben ubicarse los ensayos o qué centros clínicos tienen más probabilidades de encontrar la población de pacientes necesaria. Es importante señalar que los análisis de RWD deben realizarse con sumo cuidado para proteger la privacidad del paciente y que normalmente conducen a la identificación de centros clínicos o profesionales de la salud (HCP) que tienen a su cargo pacientes que cumplen con los requisitos de un estudio determinado. De todos modos, es necesario contar con la ayuda del HCP para encontrar a las personas que cumplan los criterios de elegibilidad y reclutarlas para un estudio.
Generación de evidencias para la aprobación reglamentaria
Aunque los ECA son el estándar general para la aprobación de nuevos medicamentos, a menudo involucran poblaciones de pacientes definidas de forma muy limitada en condiciones controladas. Los RWD, derivados de poblaciones más amplias en la práctica clínica habitual, pueden aportar pruebas complementarias sobre el comportamiento del medicamento en estas circunstancias diversas del mundo real. Los organismos reguladores como la FDA y la EMA han reconocido el valor de los RWD para aportar una comprensión más completa del perfil de seguridad y eficacia de un medicamento en entornos del mundo real. Esto es especialmente importante en la vigilancia y farmacovigilancia posteriores a la comercialización, donde los RWD pueden identificar eventos adversos poco frecuentes o problemas de seguridad a largo plazo que no eran evidentes en los ensayos iniciales. Además, los RWD pueden demostrar la eficacia comparativa, informar las evaluaciones de tecnologías médicas y satisfacer los requisitos específicos de los estudios posteriores a la aprobación.
RWD/RWE en la atención médica: mejorar los resultados de los pacientes
La importancia de los RWD para el sector de las ciencias biológicas une fases tradicionalmente distintas y a veces aisladas de la cadena de valor: la I+D y la prestación de atención médica. La estratificación de los pacientes, la detección de resultados a largo plazo y de eventos adversos, la eficacia comparativa de los tratamientos y la investigación sobre resultados y economía de la salud (HEOR) pueden influir en la prestación de la atención médica y en los resultados de los pacientes, al mismo tiempo que ofrecen la posibilidad de profundizar en el descubrimiento y el desarrollo de medicamentos y de ayudar a determinar el valor a largo plazo del tratamiento.
Estratificación de pacientes y medicina de precisión
Los RWD ayudan a estratificar a los pacientes en subgrupos más específicos en función de diversos factores, como variantes genéticas, comorbilidades, medicación concomitante, estilo de vida y progresión de la enfermedad. Esta estratificación permite enfoques de tratamiento más personalizados, lo que mejora la precisión de la atención y puede dar lugar a mejores resultados para los pacientes. También favorece el desarrollo y el uso de terapias dirigidas en la medicina de precisión, en la que los tratamientos se adaptan a pacientes individuales o a subgrupos de pacientes con características similares. Por supuesto, los requisitos de privacidad de datos complican los esfuerzos para crear eficazmente tales segmentaciones, ya que los métodos comunes para cumplir a nivel de conformidad a menudo implican la eliminación de puntos de datos clave; hablaremos sobre las mejores soluciones en el próximo post.
Resultados a largo plazo y efectos adversos
Los RWD permiten detectar resultados del tratamiento a largo plazo y eventos adversos raros o tardíos porque los datos se recopilan de una población más diversa durante un período de tiempo prolongado y en condiciones de la vida real (a nivel mundial). Esta vigilancia ayuda a los profesionales de la salud a tomar decisiones más informadas en su práctica clínica y contribuye a garantizar la seguridad de los pacientes. El conocimiento de los resultados a largo plazo y de los eventos adversos puede orientar los futuros esfuerzos de investigación y desarrollo, ayudar a los patrocinadores a comprender la experiencia del paciente, salvaguardar la salud pública, mantener el cumplimiento normativo y justificar el valor de un medicamento en las conversaciones con los pagadores y proveedores de atención médica. Demostrar un perfil positivo de seguridad y eficacia a largo plazo puede ofrecer una ventaja competitiva en un mercado saturado, especialmente en el caso de enfermedades crónicas que requieren un tratamiento a largo plazo.
Efectividad comparativa
La investigación de la eficacia comparativa (CER) evalúa y compara los beneficios y riesgos de diferentes opciones de tratamiento en entornos de la vida real. El acceso a conjuntos de datos del mundo real amplios y diversos, procedentes de diversas fuentes, puede ofrecer una imagen completa y precisa de los resultados de los tratamientos en contextos reales y en poblaciones de pacientes diversas. Los datos de la CER pueden orientar a médicos, pacientes y responsables políticos al momento de tomar decisiones basadas en la evidencia y ayudar a elegir los tratamientos más adecuados y eficaces para cada paciente.
Investigación sobre resultados y economía de la salud (HEOR)
La HEOR va más allá de los resultados clínicos para considerar factores como el costo del tratamiento, la rentabilidad, la calidad de vida y el valor social de las intervenciones. Los RWD aportan el contexto necesario para comprender estas variables en entornos del mundo real. Esta información tiene un valor incalculable para los pagadores, los responsables políticos y los profesionales de la salud al evaluar las compensaciones entre costos y resultados, lo que conduce a sistemas de salud más sostenibles y, potencialmente, a mejores resultados para los pacientes.
Cómo empezar
El viraje hacia los RWD y la RWE representa un cambio revolucionario en los sectores de las ciencias biológicas y de la atención de la salud. Como lo destacan las diversas aplicaciones en el descubrimiento de medicamentos, los ensayos clínicos, la prestación de atención médica y otros ámbitos, los RWD/RWE ofrece una instantánea completa y real del estado de salud del paciente y de los resultados del tratamiento. Combinado con los ECA clásicos, esto puede aportar información para la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos y permitir una toma de decisiones clínicas más personalizada y basada en la evidencia. El valor de los RWD y la RWE va más allá de sus méritos científicos. Preparan el camino para que la industria de la atención médica y de las ciencias biológicas sea más adaptable, receptiva y centrada en el paciente. Sin embargo, a pesar de su enorme valor para el ecosistema de la atención médica y los pacientes, el progreso de los RWE/RWD se ve frenado por problemas de privacidad, seguridad y gobernanza de los datos. Los medios tradicionales para cumplir estos requisitos suelen empezar por restringir quién puede participar y, a continuación, eliminar puntos de datos clave, lo que reduce la calidad general de los datos y limita lo que se puede hacer con ellos; por ejemplo, vincular conjuntos de datos dispares para realizar análisis.
A continuación, hablaremos de la alianza entre Globant y Duality Technologies, una empresa que ofrece una plataforma de colaboración de datos que aborda la seguridad, la privacidad y la gobernanza de forma personalizada a través de tecnologías avanzadas de mejora de la privacidad (PET). Esta alianza ayuda a nuestros clientes a liberar el valor de los RWE/RWD de forma segura y conforme a la normativa, eliminando los obstáculos a los que suelen enfrentarse las organizaciones. Aprovechamos las tecnologías de mejora de la privacidad de Duality para desarrollar plataformas de RWE que permitan compartir datos de atención médica y colaborar en distintas zonas geográficas, respetando al mismo tiempo la normativa local sobre privacidad de datos.
Ponte en contacto con nosotros para iniciar tu viaje hacia un intercambio de datos seguro y conforme a las normativas y una investigación basada en RWD.
