Optimiser le coût des essais cliniques

Répartition des coûts des essais cliniques

Avec des estimations de coûts allant de 48 à 225 millions de dollars pour un essai clinique fondamental, il existe de nombreuses possibilités de réduire les dépenses. Une analyse documentaire révèle quatre domaines clés où les inefficacités opérationnelles entraînent des coûts et où une application judicieuse des technologies numériques peut apporter des améliorations et des innovations significatives. En adoptant des stratégies centrées sur les données et les patients et en déployant des solutions numériques axées sur les données, les organisations peuvent améliorer considérablement les délais des essais cliniques et atténuer les dépenses dans les quatre principaux domaines d’opportunité : 

1. La conception des protocoles 
2. L’identification des patients et leur recrutement
3. La fidélisation et l’engagement des patients
4. La gestion des données

Cet article examine les principaux facteurs contribuant au coût des essais cliniques sur la base d’une analyse documentaire et des principaux développements technologiques qui promettent de réduire les délais et les coûts des essais cliniques grâce à l’innovation numérique dans chaque domaine d’opportunité.

Principaux facteurs de coûts des essais cliniques

Une étude Tufts publiée en 2016 a évalué le coût total de la mise sur le marché d’un nouveau médicament à environ 2,6 milliards de dollars, le coût direct par nouveau composé approuvé s’élevant à près de 1,4 milliard de dollars. Le coût moyen d’un essai clinique de phase III était estimé à 255 millions de dollars. Six ans plus tard, une étude de Moore et al. publiée dans le British Medical Journal a présenté des chiffres inférieurs, avec un coût médian d’essai clinique fondamental (généralement de phase III) à 48 millions de dollars et une fourchette interquartile de 20 à 102 millions de dollars. La même étude a calculé que le coût moyen pour les patients s’élevait à 41 413 dollars dans les essais cliniques fondamentaux.

Même si les estimations varient, il ne fait aucun doute que les coûts des essais cliniques sont importants. Alors que les dirigeants cherchent des moyens de réduire les coûts, quatre domaines viennent à l’esprit comme autant d’occasions de réduire les dépenses :

1. La conception des protocoles : en 2016, l’étude Tufts CSDD rapportait que 57 % des protocoles ont fait l’objet d’au moins une modification substantielle, que 45 % d’entre elles étaient évitables et que le coût direct médian de la mise en œuvre d’une modification substantielle était de 535 000 dollars pour un protocole de phase III.
2. L’identification des patients et leur recrutement : selon une étude commandée par le département américain de la santé et des services sociaux, le recrutement des patients coûte de 1,7 % à 2,7 % du budget total de l’essai. Le coût caché réside dans les retards causés par l’incapacité à atteindre les objectifs d’inscription dans les délais impartis. Ce coût pour les sponsors a été estimé entre 600 000 et 8 millions de dollars perdus chaque jour de retard dans le développement et le lancement d’un produit.
3. La fidélisation et l’engagement des patients : le taux moyen d’abandon des patients des essais cliniques en 2019 était d’environ 19 %. Et 30 % et 50 % de taux de non-adhésion nécessitent des augmentations de 50 % et 200 % de la taille de l’échantillon, respectivement. Il en résulte des délais et des coûts supplémentaires pour chaque patient qui doit être remplacé et, en raison de l’augmentation de la taille de l’échantillon, pour pallier aux données non acceptables des patients qui n’adhèrent pas au traitement dans le cadre d’essais cliniques.
4. La gestion des données : la surveillance sur site avec pour objectif principal la vérification des données sources (SDV) peut représenter jusqu’à 25 % du budget total des essais cliniques. En outre, l’absence de bonnes pratiques en matière de gouvernance et de gestion des données se traduit par 80 % du temps des spécialistes des données consacré à la compilation de ces dernières et seulement 20 % de leur temps à l’analyse.

Une application judicieuse des technologies numériques est essentielle pour réduire les coûts des essais cliniques dans ces quatre domaines. Regardons de plus près.

La conception des protocoles

Un protocole conduisant à un nombre aussi réduit que possible de modifications coûteuses peut être conçu à l’aide de données, de l’intelligence artificielle (IA) et de l’apprentissage machine (ML). RWD dépersonnalisé – les dossiers de santé électroniques (DSE), les demandes de remboursement, les bases de données d’ordonnances, etc. – combinées à des données de recherche historiques, peuvent alimenter des modèles statistiques analytiques ou des modèles d’IA et d’apprentissage machine afin d’optimiser la conception des protocoles. Voici quelques exemples d’applications des données et de l’IA et de l’apprentissage machine qui offrent le potentiel d’augmenter le taux de réussite des essais cliniques : 

• Prévisions de la probabilité de réussite des essais cliniques, 
• Optimisation des critères d’inclusion et d’exclusion, 
• Identification des sous-groupes de patients sur la base de la réponse prévue au traitement,
• Optimisation de la taille de l’échantillon,
• Prévision du dosage optimal du médicament,
• Génération d’un bras de contrôle externe à partir des données des DSE.

L’identification des patients et leur recrutement

Trouver des patients qui soient éligibles pour faire des essais cliniques peut être difficile et prendre du temps. RWD est un outil prometteur qui permet de faire correspondre les patients éligibles aux protocoles d’étude. En analysant les données de santé dépersonnalisées provenant de plusieurs DSE ou d’autres sources de RWD, les institutions peuvent identifier les systèmes de santé et les médecins qui ont le plus de chances d’avoir accès à ces patients. La géolocalisation des populations de patients ayant une probabilité plus élevée de correspondre à un protocole d’essai clinique, dérivé du RWD, peut orienter un déploiement plus ciblé de campagnes de sensibilisation sans marque qui permettent aux patients de s’inscrire pour obtenir des informations sur les essais cliniques. D’autres solutions prometteuses qui facilitent l’identification des patients et le recrutement sont par exemple :

• Des modules complémentaires au système de DSE qui permettent d’associer les patients aux essais cliniques et d’alerter les médecins lorsqu’une correspondance est trouvée,
• Des robots conversationnels (chatbots) qui pré sélectionnent les candidats potentiels par une série de questions de qualification,
• Des expériences de contact avec les patients au sein de portails ou de communautés qui aident ces derniers à trouver les essais cliniques qui les intéressent,
• Des applications destinées aux patients qui associent les patients consentants à des études spécifiques basées sur des dossiers de santé partagés.

La fidélisation et l’engagement des patients

La lourdeur de la participation aux essais cliniques conduit de nombreux patients à abandonner. Les patients perdent ainsi des possibilités de bénéficier de traitements expérimentaux et contribuent à la perte de données précieuses et au coût global de la recherche. Une application réfléchie de la technologie peut aider les patients à comprendre ce qu’implique la participation à un essai clinique et les soutenir tout au long des essais afin d’encourager l’adhésion au traitement et la rétention. Les solutions axées sur les patients qui sont prometteuses et continuent d’être adoptées sont les suivantes :

• Les plates-formes numériques d’essais cliniques (prenant en charge les essais cliniques décentralisés et hybrides),
• Les expériences de consentement éclairé électronique (eConsent), y compris les modalités qui favorisent la compréhension et la rétention de l’information (par exemple, audio, vidéo, expériences interactives, métavers),
• Les expériences au contact du patient et les applications mobiles qui permettent les visites à distance, le suivi des horaires, l’observance des traitements, la surveillance de l’état de santé et des résultats, ainsi que les évaluations à distance.

La gestion des données

La gestion des données repose sur la gouvernance des données (y compris les meilleures pratiques et les processus qui régissent la stratégie, la qualité, l’utilisation et le contrôle des données) et nécessite l’interopérabilité des données comme catalyseur. Une approche globale de la gestion des données permet de réduire ou d’éliminer les processus manuels et les données redondantes, d’améliorer l’efficacité et de rendre les données facilement accessibles pour l’analyse. Parmi les développements prometteurs qui contribuent à une meilleure gestion des données, on peut citer :

• L’adoption croissante de la norme FHIR pour permettre l’échange de données sur les soins de santé entre plusieurs systèmes, par exemple entre le DSE et la saisie électronique des données (SED), 
• L’intégration sémantique de données provenant de sources hétérogènes par la mise en œuvre d’ontologies et de graphes de connaissances,
• L’architecture d’entreprise composable, basée sur des APIs, des systèmes numériques d’essais cliniques qui prend en charge le transfert et l’échange de données de manière transparente.

Conclusion

L’amélioration des délais et la réduction des dépenses dans le domaine de la recherche clinique nécessitent une stratégie holistique centrée à la fois sur les données et les patients, et encouragent une application raisonnée des technologies afin de réduire plutôt que d’exacerber les charges opérationnelles. Un bon point de départ consiste à examiner comment capitaliser sur les quatre domaines d’opportunité – la conception des protocoles, l’identification des patients et leur recrutement, la rétention et l’engagement des patients, ainsi que la gestion des données – pour optimiser le fonctionnement de la recherche clinique. 

L’élaboration d’une stratégie numérique conduisant à un écosystème interopérable où l’échange de données est transparent, où les processus manuels et les données redondantes sont éliminés et où les technologies numériques favorisent l’engagement et la fidélisation des patients permettra d’accélérer la mise sur le marché de traitements qui sauvent des vies et, en fin de compte, d’améliorer les résultats pour les patients.

Contactez-nous pour discuter de la manière dont Globant peut vous aider à optimiser le coût de la recherche clinique.